Swissmedic approuve IFINWIL® (éflornithine) pour les enfants atteints de neuroblastome à haut risque

UXBRIDGE, Angleterre, 8 juillet 2025 /PRNewswire/ -- Norgine, une société pharmaceutique européenne spécialisée de premier plan, a le plaisir d'annoncer que Swissmedic a approuvé IFINWIL® (éflornithine) en tant que monothérapie pour le traitement des patients pédiatriques à partir d'un an atteints de neuroblastome à haut risque1.

« Ce jalon marque une nouvelle approbation réglementaire pour IFINWIL® dans le traitement du neuroblastome à haut risque, après les approbations aux États-Unis, en Israël et en Australie », déclare Jörg Plessl, vice-président et responsable des affaires réglementaires mondiales chez Norgine. « Nous sommes profondément reconnaissants envers Swissmedic et les autres partenaires du projet Orbis pour leur conscience aiguë des défis spécifiques à l'oncologie pédiatrique. Leur souplesse dans l'utilisation de mécanismes réglementaires adaptatifs est cruciale car les enjeux sont incroyablement élevés lorsqu'il s'agit de la vie des enfants. Dans ces situations, la rapidité et la flexibilité ne sont pas seulement un avantage, elles peuvent faire toute la différence. »

« En collaborant avec des partenaires réglementaires internationaux dans le cadre du projet Orbis, nous faisons progresser notre stratégie visant à élargir l'accès aux thérapies innovantes pour les patients pédiatriques en Europe et en Nouvelle-Zélande », déclare le Dr David Gillen, Chief Medical Officer, Norgine. « Chez Norgine, nous sommes fiers de nous attaquer à certaines des maladies les plus complexes, animés par notre mission de fournir des traitements efficaces là où ils sont le plus nécessaires. »

Le neuroblastome à haut risque est une forme rare mais agressive de cancer, qui touche principalement les enfants et se manifeste le plus souvent au cours des cinq premières années de vie.2 Au niveau mondial, le neuroblastome touche chaque année environ 10,2 enfants par million d'habitants âgés de moins de 15 ans, et environ 50 % des cas sont classés comme étant à haut risque au moment du diagnostic.3,4 Le neuroblastome trouve son origine dans les cellules nerveuses du corps (neuroblastes) et se présente généralement comme une tumeur primaire dans les glandes surrénales.5 Il est considéré comme une tumeur agressive parce qu'il se propage souvent à d'autres parties du corps (métastases). Dans la plupart des cas, la maladie s'est déjà propagée au moment où elle est diagnostiquée.5

Malgré une thérapie multimodale intensive, le taux de survie à 5 ans pour le neuroblastome à haut risque reste inférieur à 50 %, contre plus de 95 % pour les nourrissons atteints d'une maladie à faible risque.2,6 Le neuroblastome est responsable d'environ 15 % de tous les décès liés au cancer pédiatrique, ce qui souligne le besoin urgent d'options thérapeutiques plus efficaces.7

À propos d'IFINWIL® IFINWIL® a été étudié pour être utilisé comme traitement d'entretien du neuroblastome à haut risque chez les patients pédiatriques ne présentant pas de maladie active/pas de preuve de maladie après une première ligne de traitement multiagent et multimodalité.8 IFINWIL® est un traitement qui bloque une enzyme appelée ornithine décarboxylase (ODC) responsable de la production de polyamines, qui sont importantes pour la croissance et le développement des tumeurs.9

Contexte du traitement du neuroblastome à haut risqueLes enfants atteints d'un neuroblastome à haut risque subissent un protocole intense qui les laisse encore vulnérables aux récidives et à la mort.10 Bien qu'il y ait eu quelques améliorations en termes de survie, le pronostic pour les enfants atteints de neuroblastome à haut risque est toujours médiocre avec environ 80 % des récidives à haut risque se produisant dans les deux ans suivant le diagnostic, et la survie à long terme reste faible, avec seulement environ 15 % survivant plus de 5 ans après la récidive.11,12,13 Éviter les récidives est essentiel pour la survie à long terme et, jusqu'à présent, aucune thérapie n'a été approuvée pour la période post-traitement d'entretien sur les principaux marchés en dehors des États-Unis.14

À propos du projet Orbis Le projet Orbis est une initiative (depuis mai 2019) de l'Oncology Center of Excellence (OCE) de la FDA américaine et fournit un cadre pour la soumission simultanée et l'examen collaboratif de produits oncologiques innovants entre les autorités réglementaires internationales. Il a été créé dans le but principal d'accélérer l'accès des patients du monde entier aux thérapies innovantes contre le cancer. Le projet Orbis est coordonné par la FDA et compte parmi ses partenaires l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (UK MHRA), l'Administration australienne des produits thérapeutiques (TGA), le Canada (Santé Canada), Singapour (Autorité des sciences de la santé, HSA), la Suisse (Swissmedic), le Brésil (Agence nationale de vigilance sanitaire, ANVISA), Israël (ministère de la Santé).

En avril 2024, Norgine a déposé une demande d'approbation pour l'éflornithine dans le traitement du neuroblastome à haut risque via le projet Orbis en Australie, en Suisse et au Royaume-Uni. En avril 2025, l'Administration australienne des produits thérapeutiques (TGA) a approuvé l'enregistrement d'IFINWIL® pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de neuroblastome à haut risque qui ont répondu à un traitement antérieur multiagent et multimodalité.

Ces jalons réglementaires soutiennent les efforts de Norgine visant à permettre aux patients d'avoir accès à IFINWIL® et à apporter une nouvelle option thérapeutique dans le domaine de l'oncologie pédiatrique.

À propos de Norgine Norgine est une société pharmaceutique européenne spécialisée de premier plan qui met des médicaments transformateurs à la disposition des patients depuis plus d'un siècle. Notre engagement à transformer la vie des gens motive tout ce que nous entreprenons, et notre expérience européenne, notre infrastructure entièrement intégrée et notre approche exceptionnelle du partenariat nous permettent d'appliquer rapidement des solutions créatives pour apporter aux patients des médicaments qui changent leur vie et auxquels ils n'auraient autrement peut-être pas accès. Norgine est fier d'avoir aidé plus de 25 millions de patients dans le monde en 2022 et d'avoir généré 530 millions d'euros de ventes nettes, soit une croissance de près de 5 % par rapport à 2021.

Norgine a une présence directe dans 16 pays européens, ainsi qu'en Australie et en Nouvelle-Zélande. Nous disposons également d'un solide réseau de partenariats à l'échelle mondiale. Nous sommes une entreprise pharmaceutique flexible et entièrement intégrée, avec des réseaux de fabrication (Hengoed aux Pays de Galles et Dreux en France), des réseaux d'approvisionnement tiers et de solides capacités de développement de produits, en plus de notre infrastructure de vente et de marketing. Cela nous permet d'acquérir, de développer et de mettre sur le marché des produits spécialisés et innovants qui ont un réel impact sur la vie des patients du monde entier.

NORGINE et le logo de la voile sont des marques commerciales du groupe Norgine.

Références

1. Journal de Swissmedic. Journal de Swissmedic. Consulté en juillet 2025 2. https://www.solvingkidscancer.org.uk/neuroblastoma/neuroblastoma-statistics/. Consulté en juin 2025.  3. Neuroblastoma Treatment (PDQ®) - NCI4. Steven G. DuBois et al. High-Risk and Relapsed Neuroblastoma: Toward More Cures and Better Outcomes. Am Soc Clin Oncol Educ Book 42, 768-780(2022). 5. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7185/neuroblastoma. Consulté en juin 2025 6. Herd F, Basta NO, McNally RJQ, Tweddle DA. A systematic review of re-induction chemotherapy for children with relapsed high-risk neuroblastoma. Eur J Cancer. 2019 Apr;111:50-58. 7. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK448111/. Consulté en juin 20258. Essai clinique NCT02395666 ; essai préventif évaluant le difluorométhylornithine (DFMO) chez des patients à haut risque atteints de neuroblastome en rémission. Disponible auprès de : Study Details | Preventative Trial of Difluoromethylornithine (DFMO) in High Risk Patients With Neuroblastoma That is in Remission | ClinicalTrials.gov.9. Meyskens FL Jr, Gerner EW. Development of Difluoromethylornithine (DFMO) as a Chemoprevention Agent. Clin Cancer Res. 1999 May;5(5):945-51 10. Basta NO, Halliday GC, Makin G, Birch J, Feltbower R, Bown N, et al. Factors associated with recurrence and survival length following relapse in patients with neuroblastoma. Br J Cancer. 2016;115:1048-57. 11. Desai A, et al. Outcomes Following GD2-Directed Post consolidation Therapy for Neuroblastoma After Cessation of Random Assignment on ANBL0032: A Report From the Children's Oncology Group. J Clin Oncol. 2022 Jul; JCO2102478. 12. Basta NO, Halliday GC, Makin G, et al. Factors associated with recurrence and survival length following relapse in patients with neuroblastoma. Br J Cancer. 2016;115(9):1048-1057. doi:10.1038/bjc.2016.302. 13. London WB, Bagatell R, Weigel BJ, Fox E, Guo D, Van Ryn C, et al. Historical time to disease progression and progression-free survival in patients with recurrent/refractory neuroblastoma treated in the modern era on Children's Oncology Group early-phase trials. Cancer. 2017;123:4914-23. 14. La FDA approuve l'éflornithine pour les patients adultes et pédiatriques atteints de neuroblastome à haut risque | FDAhttps://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-eflornithine-adult-and-pediatric-patients-high-risk-neuroblastoma?s=09, consulté le 04/07/2025

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