亘喜生物宣布FasTCAR-T GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮的1/2期新药临床试验（IND）申请获美国FDA正式批准

亘喜生物开创性地将CD19/BCMA双靶点CAR-T细胞疗法用于治疗难治性系统性红斑狼疮，旨在更深入、广泛地清除致病性抗体分泌细胞（ASCs）及B细胞

FasTCAR-T GC012F在既往一系列的由研究者发起的临床试验（IIT）中，针对60例多发性骨髓瘤和B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，展示了深入应答的疗效以及卓越的安全性优势

中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈, Nov. 27, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- 亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物” 或“公司”） 是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于开发创新、高效的细胞疗法以治疗癌症及自身免疫性疾病。今日，公司宣布旗下FasTCAR-T GC012F疗法的又一项新药临床试验（IND）申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。亘喜生物将在美国启动FasTCAR-T GC012F疗法治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的1/2期临床试验。

“我们成功地将GC012F的临床开发拓展到了rSLE领域，进一步展示了这款基于FasTCAR平台开发的核心候选产品广阔的临床应用前景。”亘喜生物创始人、董事长兼首席执行官曹卫博士表示，“GC012F在美国收获第二项IND批件，对于亘喜具有里程碑式的意义，令人鼓舞。作为新一代CAR-T细胞疗法，GC012F结合了开创性的CD19/BCMA双靶点设计和突破性的FasTCAR次日生产技术；我们相信这些创新有望为SLE患者带来重要的临床获益。此外，在安全性方面始终卓越的表现更让GC012F独树一帜，尤其是在三项临床IIT中，接受过GC012F治疗的60例患者无一出现神经毒性。未来，通过进一步的临床开发探索，我们期待GC012F能最终成为一款针对SLE的变革性疗法，为殷切期盼的患者提供更高效、安全的治疗选择。”

GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR次日生产平台开发的B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体CAR-T候选产品。除了即将启动的rSLE 美国IND临床试验外，公司已在美国开展GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND临床试验；此外，还有4项IIT临床试验正在评估该疗法针对rSLE、RRMM、新确诊的多发性骨髓瘤（NDMM）以及B-NHL的临床效果。今年12月，NDMM IIT临床试验的最新研究成果将在第65届美国血液学会年会上以口头报告形式公布，该临床数据显示总体应答率（ORR）为100%，微小残留病灶阴性的严格完全缓解率（MRD- sCR）为95.5%。

公司将于2024年启动该项1/2期临床试验的1期部分，评估FasTCAR-T GC012F针对rSLE患者的安全性和耐受性，确定2期临床试验的推荐剂量，并研究GC012F的药代动力学特性。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种由B细胞介导的自身免疫性疾病，主要表现为免疫系统产生的自身抗体攻击患者自身组织，造成全身多脏器损伤。免疫抑制剂是当前的标准治疗手段，但效果欠佳，SLE仍然是一种难以控制的慢性疾病，严重影响患者生活质量，且无法治愈。因此，尤其是针对难治性SLE患者，业界亟待探索出更有效、乃至治愈性的疗法来改变临床用药窘境。

从此前学术界展示的一些患者病历研究来看，将CD19 CAR-T细胞疗法应用于包括SLE在内的多种自身免疫性疾病在临床上具有可行性，相关数据也初步展示出了耐受性和不错的有效性。通过同时靶向CD19和BCMA双靶点，我们相信GC012F有望更深入、广泛地清除致病性B细胞及浆细胞，达到免疫重建，有潜力成为rSLE的一种疗效更强且更持久的治疗方案。此外，在临床前研究中，与CD19单靶点CAR-T疗法相比，GC012F展示出了更有效地清除抗体分泌细胞的能力。

关于GC012FGC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫性疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展FasTCAR-T GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多种血液肿瘤和自身免疫性疾病。临床数据显示，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。公司已在美国启动了一项评估 GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND临床试验，在中国也即将启动同适应症的1/2期IND临床试验。此外，美国FDA已经批准了GC012F针对难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的IND申请，同时，一项针对同适应症的由研究者发起的临床试验也已启动。

关于FasTCARFasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的次日生产自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症以及自身免疫性疾病治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台连续荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】及【2023年BioTech Breakthrough Awards】。

关于亘喜生物

亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于发现和开发突破性细胞疗法用于治疗癌症及自身免疫性疾病。利用其开创性的FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，亘喜生物正在开发一条处于临床阶段，且涵盖自体和同种异体细胞疗法的丰富产品管线。这些候选产品有望攻克目前CAR-T疗法持续存在的重大行业难题，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳和治疗成本高的瓶颈，以及实体瘤和自身免疫性疾病缺乏长期高效的治疗手段等挑战。核心产品BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F目前正处于一系列临床试验中，以探索其针对多发性骨髓瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤以及系统性红斑狼疮的治疗效果。如需进一步了解亘喜生物，请访问。

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