Première thérapie mondiale d'édition génique ciblant l'APOC3 pour le traitement de l'hyperlipidémie

Administré au premier patient atteint de chylomicronémie, le CS-121 de CorrectSequence Therapeutics démontre un excellent profil d'innocuité et une efficacité significative

SHANGHAI, Chine, 9 novembre 2025 /PRNewswire/ -- Le 6 novembre 2025, à Shanghai, en Chine, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière de la technologie de transformer Base Editing (tBE) pour le traitement de maladies graves, a annoncé que le premier patient de son essai à l'initiative des investigateurs (EII) de la thérapie par édition de base CS-121 ciblant l'APOC3 pour le traitement de la chylomicronémie/hypertriglycéridémie avait bien réagi au dosage et était sorti de l'hôpital. 

Le patient chez qui on a diagnostiqué une chylomicronémie présentait depuis longtemps des taux de triglycérides (TG) à jeun supérieurs à 12,5 mmol/L et une pancréatite aiguë récurrente. Dans l'EII d'escalade de dose du CS-121, son taux de TG à jeun a chuté de manière significative dans les trois jours qui ont suivi l'administration d'une seule dose faible, sans aucun effet indésirable.

Il s'agit à l'échelle mondiale du premier traitement clinique réussi de l'hyperlipidémie sur la base de la thérapie d'édition génique ciblant l'APOC3.

Photo : Le premier patient du monde à avoir reçu la thérapie d'édition génétique ciblant l'APOC3 (le CS-121 de Correctseq) pour le traitement de l'hyperlipidémie (6e en partant de la droite) a bien réagi au dosage et a été autorisé à quitter l'hôpital.

La chylomicronémie est un trouble métabolique caractérisé par un taux anormalement élevé de chylomicrons dans le sang, associé à un dysfonctionnement du métabolisme des lipides, qui entraîne des taux extrêmement élevés de TG à jeun et des complications potentiellement mortelles telles que la pancréatite aiguë. C'est le sous-type le plus grave de l'hypertriglycéridémie sévère, qui comprend le syndrome de chylomicronémie familiale et le syndrome de chylomicronémie multifactorielle. Le syndrome de chylomicronémie familiale est une maladie autosomique récessive rare causée par des mutations bialléliques du gène de la lipoprotéine lipase (LPL) ou d'autres gènes régulateurs clés, avec des TG à jeun ≥ 10 mmol/L (885 mg/dL) et une prévalence mondiale de 1 cas sur 100 000-1 000 000 personnes. Le syndrome de chylomicronémie multifactorielle est le résultat d'une interaction complexe de troubles génétiques, métaboliques ou liés au mode de vie, avec une prévalence de 1 cas pour 600 personnes dans le monde.

Les traitements actuels de la chylomicronémie visent principalement à maintenir les taux de TG à jeun au-dessous du seuil de risque de pancréatite aiguë (...